2017-10-25
En dépit d'être l'une des drogues les plus chères au monde, thérapie génique de GlaxoSmithKline Strimvelis a gagné le support des chiens de garde coûtés BRITANNIQUES souvent avares pour traiter une maladie rare appelée l'ADA-SCID, ou le syndrome « de garçon de bulle ». La drogue, qui coûte €594,000 (environ $700 000), est un traitement ancien que les contrôleurs ont dit vaut le coût.
Strimvelis vient avec un « coût qui fournit le rendement-coût dans le cadre d'un service hautement spécialisé, » de GENTILS critiques a écrit dans les conseils d'ébauche (pdf). Ils ont dit que c'est « un développement important » dans le traitement pour la maladie d'ultrarare.
ADA-SCID est un état immunisé sérieux qui peut tuer des enfants avant âge scolaire si non traité. Les patients dans la condition sont susceptibles des infections récurrentes et d'autres symptômes graves. Pour le traitement avec Strimvelis, les équipes rassemblent les cellules de moelle des patients, puis les modifient et réinjectent. C'est une procédure ancienne que les experts croient offre les avantages perpétuels, selon les documents GENTILS.
Les GENTILS critiques ont recommandé la thérapie pour des patients quand aucun donateur approprié de cellule souche n'est disponible. La thérapie génique a des avantages au delà des mesures standard de rentabilité, selon GENTIL.
« Puisque Strimvelis reconstitue le système immunitaire, il pourrait permettre à des enfants dans la condition d'être instruit à l'école et pour des soignants des personnes dans la condition à retourner au travail, » le document a énoncé.
S'accorder GENTIL, GSK a supposé qu'une personne par an obtiendrait le traitement, mais cela pourrait varier d'année en année. Lundi, un porte-parole de GSK a dit la société est « vraiment heureuse de voir les conseils d'ébauche et espère que cette décision deviendra des conseils finaux pendant les prochaines semaines. »
« Strimvelis est la première thérapie génique corrective pour que les enfants soient approuvés n'importe où dans le monde, et cette ébauche les conseils que GENTILS soient des nouvelles d'une manière encourageante pour ces familles au R-U qui n'ont un enfant avec ADA-SCID et le donateur assorti pas approprié de cellule souche, » il s'est ajoutée.
Mais la décision vient même pendant que GSK reconsidère son avenir dans les maladies rares. De retour en juillet, la société a révélé qu'elle explore une vente pour son dossier rare de la maladie, qui inclut Strimvelis et deux autres programmes à l'étude.
Un porte-parole a dit alors que tandis que GSK « a été fortement investi dans ce secteur, nous croyons qu'il y a quelqu'un d'autre qui peut mieux assurer la disponibilité commerciale de ces médecines pour des patients. » GSK ne laisse pas la « R&D de cellules et de thérapie génique, mais se concentrera sur l'oncologie et des indications plus communes, » elle a ajouté. La société a dit que son foyer immédiat « rencontre nos obligations aux patients. »
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Quand GSK a annoncé cette décision, juste deux patients avaient reçu le traitement avec Strimvelis, et encore deux slated pour le traitement. En dépit de leur capacité d'améliorer les vies des patients, de telles drogues rares de la maladie ne se comportent pas toujours bien commercialement, et le remboursement peut être dur pour fixer.
La première thérapie génique en Europe, Glybera des uniQure, n'a pas répondu à des exigences de ventes de justifier des dépenses, ce pharmacien a précédemment indiqué pendant qu'il annonçait qu'il ne chercherait pas à remplacer une autorisation de commercialisation.
À travers l'étang, le marché de cellules et de thérapie génique est maintenant placé pour un essai aux États-Unis en tant que deux médicaments de CHARIOT de Novartis et Gilead ont gagné l'approbation, portant $475 000 et $373 000 prix à payer avant des remises, respectivement. Novartis a présenté une garantie de retour pour certains patients qui reçoivent sa drogue, Kymriah
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